Au cours de la dernière décennie, les transplantations d’organes solides et de moelle osseuse ont gagné en importance dans le domaine de la médecine des maladies héréditaires du métabolisme. Les avancées majeures de la transplantation ont permis une guérison partielle ou complète de certaines maladies héréditaires du métabolisme chez les enfants et les adultes. De plus, une sélection et une planification soigneuses sont requises pour une survie optimale. Les survivants à long terme soulèvent maintenant plus de questions nécessitant une réponse en termes de surveillance et de suivi optimaux. Une approche pluridisciplinaire est essentielle pour sélectionner et gérer des cas péri- et post-opératoires permettant d’obtenir de bons résultats.
OBJECTIFS DU COURS
- Aperçu concepts de transplantation d’organes solides et de moelle osseuse chez les enfants et adultes atteints de MMH.
- Comprendre les indications pour différents types de greffe dans des MMH spécifiques.
- Comprendre les pratiques actuelles péri- et post-opératoires dans les MMH et discuter des directives existantes.
- Understanding current practices peri-and post-operatively in IMD and discuss existing guidelines.
- To enable participants to present difficult clinical scenarios.
INSTITUTS DES PRINCIPAUX ORGANISATEURS
- Evelina Children’s Hospital, St Thomas’ Hospital, Londres, Grande Bretagne
- Centre de référence des maladies métaboliques héréditaires, Hôpital Jeanne de Flandre, Lille, France
- Royal Manchester Children’s Hospital, Manchester, Grande Bretagne
- Charles Dent Metabolic Unit, National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Londres, Grande Bretagne
COMITE SCIENTIFIQUE
- Dr Roshni Vara, Londres
- Prof. Robert Wynn, Manchester
- Dr Karine Mention, Lille
- Dr Robin Lachmann, Londres
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Cecilia Kellquist
Recordati Rare Diseases Fondation d'entreprise
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